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重组生长激素
引起儿童身材矮小的病因种类多达84种，其中生长激素缺乏症(GHD)、特发性矮小(ISS)、体质性生长和青春期发育延迟(CDGP)、家族性矮小(FSS)和先天性甲状腺功能减低症(CH)为前五位病因[1]。随着医学的发展，对于GHD、ISS、FSS患儿，可予以重组生长激素（rhGH）进行治疗。此外，rhGH在小于胎龄儿（SGA）、Turner综合征（TS）、Prader-Willi综合征（PWS）以及Noonan综合征（NS）等疾病领域也有着广泛应用[2]。
目前，应用rhGH治疗各种生长激素缺乏症及并发症的试验已在全球不同种族和地域中开展。针对亚洲儿童，研究人员先后也开展了多项关于可室温保存的预填充水型rhGH的临床研究，包括SGA、GHD、TS、NS以及ISS的治疗。
01
针对SGA与NS患者的临床研究
在一项针对SGA的III期临床研究中，SGA患者均接受了可室温保存的预填充水型rhGH的治疗，并分为低剂量组（0.mg/kg/day）和高剂量组（0.mg/kg/day），经过5年的治疗，身高标准差评分（HSDS）的变化分别为1.21和2.03，而且追赶性增长仍在继续。此外，对于患儿而言，身高的改善伴随着生活品质（QOL）的改善，在高剂量组中更加明显[3]。
在另一项针对NS的研究中，患儿也分为了两组，接受不同剂量的rhGH，结果与SGA试验相似，经过周的治疗后，两组患儿身高均得到改善，低剂量组HSDS改变量为0.84,高剂量组HSDS改变量为1.47，高剂量组身高的改善更加明显（p0.）[4]。
02
针对GHD、TS及ISS患者的临床研究
在两项针对GHD和TS的IV期临床研究中[5-6]，在接受可室温保存的预填充水剂型rhGH的治疗后，患儿青春期和成人的HSDS均得到显著增加。特别是在GHD患儿中，接受rhGH会促进患儿青春期开始后加速生长冲刺，显著增加青春期和成人的HSDS。此外，在ISS患儿中，与未接受rhGH相比，rhGH治疗6个月后的患儿，不仅身高增长速度（Ht-V）显著增加（12.02cm/年vs.6.87cm/年）；而且伴随着胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平升高，HSDS也显著增加[7]。
在多项临床研究中，均没有发现严重的不良反应和额外的安全性问题。常见的不良反应有鼻咽炎、上呼吸道感染、关节痛和四肢疼痛，显示可室温保存的预填充水型rhGH安全性良好。
03
针对AGHD患者的临床研究
rhGH不但可应用于儿科领域，也可应用于成人生长激素缺乏症（AGHD）等临床治疗领域。研究人员在日本开展了用于AGHD的研究，在这项开放标签、观察性研究中，评估了AGHD重症患者接受rhGH治疗的有效性和安全性。该研究结果表明，rhGH可以改善AGHD血脂代谢和男性腰围，且对糖代谢无影响；同时，接受rhGH治疗还可以改善患者在社会、心理及身体方面的QOL。而且，也未出现新的不良反应，其常见的严重不良反应也仅存在于并发肿瘤的患者中[8]。
总结
目前，rhGH逐渐成为治疗各种生长激素缺乏症及并发症的首选药物。而且，在多项可室温保存的预填充水剂型rhGH的研究中，也进一步明确了亚洲人群接受这一类型rhGH治疗的疗效和安全性，为由于生长激素缺乏导致的儿童或成人的多种相关疾病提供了安全有效的治疗手段。
参考文献：下滑查看全部
[1]廖燕.身材矮小儿童病因的研究进展[J].广东医学,,37(03):-.
[2]周莎莎,李嫔.生长激素的应用范围与副作用[J/OL].中国儿童保健杂志:1-4.
[3]日本，SGA患者，试验编号：GHLiquid-.
[4]OzonoK,OgataT,HorikawaR,etal.EfficacyandsafetyoftwodosesofNorditropin((R))(somatropin)inshortstatureduetoNoonansyndrome:a2-yearrandomized,double-blind,multicentertrialinJapanesepatients[J].EndocrJ,,65(2):-.
[5]日本，GHD患者，试验编号：NCT.
[6]日本，TS患者，试验编号：NCT.
[7]JungMH,SuhBK,KoCW,etal.EfficacyandSafetyEvaluationofHumanGrowthHormoneTherapyinPatientswithIdiopathicShortStatureinKorea-ARandomisedControlledTrial[J].EurEndocrinol,,16(1):54-59.
[8]日本，AGHD患者，试验编号：GH-.
内容策划：马腾
内容审核：Ruijin
图片来源：站酷海洛
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