脊髓性肌萎缩症SMA首个口服药罗氏

 

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脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能,在中国已进入审查!罗氏(Roche)近日公布了SUNFISH研究第二部分的新的探索性2年长期数据。SUNFISH是一项全球性安慰剂对照研究,正在评估口服药Evrysdi(risdiplam)治疗年龄2-25岁的2型或卧床3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。研究表明,在主要和次要终点测量中,12个月时Evrysdi治疗观察到的运动功能改善在24个月时继续改善或维持。根据疾病自然史,2型和3型SMA患者在未经治疗时,运动功能会随着时间的推移而下降。这些数据在3月15-18日举行的年肌营养不良协会(MDA)虚拟临床与科学会议上公布。点击蓝字

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